Una malattia ereditaria chiamata fibrosi cistica provoca l’ostruzione dei polmoni e del tratto digerente con muco denso e appiccicoso. Fin dalla tenera età, può portare a problemi respiratori e gastrointestinali. I polmoni subiscono danni progressivi per molti anni e alla fine possono smettere di funzionare correttamente. Ogni gruppo razziale ed etnico può essere colpito dalla fibrosi cistica, che colpisce fino a 40.000 bambini e adulti negli Stati Uniti e circa 105.000 persone in tutto il mondo che hanno ricevuto una diagnosi. Nel corso degli anni cicli iterativi di sviluppo terapeutico hanno portato all’avanzamento di numerosi trattamenti per i sintomi della fibrosi cistica e tecniche di gestione clinica, cambiando la reputazione della malattia da una malattia infantile mortale a una con oltre il 50% dei pazienti negli Stati Uniti che diventano adulti. La spesa per la cura dei pazienti affetti da FC è considerevole a causa dei progressi terapeutici e la maggior parte dei pazienti continua a morire per insufficienza respiratoria nonostante i progressi. È necessario sviluppare una potenziale strategia per affrontare il difetto fondamentale nella fibrosi cistica con piccoli farmaci sistemici. Lo sviluppo clinico di farmaci sperimentali che ripristinano la funzione della proteina CFTR difettosa in più tessuti nei pazienti con FC è stato reso possibile da una fruttuosa collaborazione tra un’organizzazione sanitaria senza scopo di lucro e un’azienda farmaceutica, supportata da ricercatori accademici e pazienti.
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Inoltre, con i recenti progressi, le prospettive per i pazienti che hanno le mutazioni esatte mirate dalle terapie farmacologiche sono state significativamente migliorate perché una nuova classe di farmaci ha lo scopo di affrontare i difetti genetici che causano la fibrosi cistica (CF). I principali attori nel mercato delle terapie per la fibrosi cistica stanno introducendo terapie avanzate per il trattamento della fibrosi cistica. Ad esempio, sebbene la terapia genica della fibrosi cistica non sia attualmente fattibile, si stanno compiendo progressi significativi nella ricerca di cure per il difetto del gene CF. Gli scienziati hanno coltivato con successo cellule dai passaggi nasali dei malati di FC in ambienti di laboratorio. Il difettoso trasporto del cloruro in queste cellule è stato corretto dai ricercatori introducendo il gene sano. Pertanto, si prevede che il mercato globale delle terapie per la fibrosi cistica acquisirà un enorme slancio nel prossimo futuro.
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Rapporto sul mercato globale Fibrosi cistica Therapeutics:
Esistono vari tipi di test per la diagnosi della fibrosi cistica che sono test del sudore, test genetici, test del DNA, screening neonatale, radiografia del torace e altri. Il test del sudore ha avuto la quota più alta nel segmento del tipo di test nel 2021, poiché è comunemente usato per la diagnosi della fibrosi cistica in cui misura la quantità di cloruro nel sudore. Il cloruro fa parte del sale che si trova nel sudore. Poiché gli individui con fibrosi cistica (FC) hanno livelli maggiori di cloruro nel sudore, il test può identificare la fibrosi cistica. D’altra parte, il test del tripsinogeno immunoreattivo (IRT) è un test di screening neonatale standard che controlla il sangue per livelli anormali della proteina chiamata IRT. Un alto livello di IRT può essere un segno di fibrosi cistica. Tuttavia, sono necessari ulteriori test per confermare la diagnosi e quindi vengono eseguiti vari test per la terapia della fibrosi cistica.
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Gli antibiotici e i farmaci antinfiammatori hanno avuto la quota più alta nel segmento delle classi di farmaci. Le terapie antinfiammatorie che sono state maggiormente testate finora includono i corticosteroidi orali, che sono efficaci ma hanno notevoli effetti avversi a lungo termine, e i corticosteroidi per via inalatoria, che non si sono ancora dimostrati utili, probabilmente a causa di problemi di assorbimento. Inoltre, i broncodilatatori sono utilizzati da anni nel trattamento dell’ostruzione delle vie aeree associata alla fibrosi cistica. La loro efficacia nel determinare un’inversione coerente e significativa dell’ostruzione delle vie aeree rimane scettica. Quindi, ci sono stati cambiamenti trasformativi nel trattamento della fibrosi cistica negli ultimi 10 anni. L’introduzione dei modulatori del regolatore transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) ha rivoluzionato la terapia per molte persone affette da fibrosi cistica.
Il Nord America ha avuto la quota più alta nel mercato delle terapie per la fibrosi cistica nel 2021. La fibrosi cistica è una preoccupazione crescente negli Stati Uniti poiché ci sono quasi 40.000 bambini e adulti che vivono con la fibrosi cistica negli Stati Uniti e circa 105.000 persone sono state diagnosticato con fibrosi cistica in 94 paesi e può colpire persone di ogni gruppo etnico e razziale. Negli ultimi anni con crescenti preoccupazioni, le organizzazioni sanitarie e gli enti governativi stanno investendo in terapie avanzate per la fibrosi cistica. Inoltre, i principali attori nel mercato delle terapie per la fibrosi cistica stanno investendo pesantemente nella ricerca avanzata e nello sviluppo di terapie per la fibrosi cistica in cui le aziende stanno collaborando per lanciare nuovi trattamenti e farmaci per la fibrosi cistica. Pertanto, nei prossimi anni si prevede che il mercato delle terapie per la fibrosi cistica aumenterà durante il periodo di previsione.
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Alcune delle aziende che operano nel mercato globale della terapia della fibrosi cistica sono:
-
- AbbVie Inc.
- Alaxia
- Alcresta Therapeutics, Inc
- CHIESI Farmaceutici SpA
- Genetech, Inc.
- Gilead Sciences, Inc.
- Orizzonte Therapeutics plc
- Laurent Pharmaceuticals Inc
- Mylan NV
- Novartis AG
- Pharmaxis Ltd
- Teva UK Limited
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Altri partecipanti al mercato
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Mercato globale della terapia della fibrosi cistica:
Per prova
- Prova del sudore
- Test genetico
- Prova del DNA
- Screening neonatale
- Radiografia del torace
- Altri
Per Trattamenti
- Farmaci
- Antibiotici
- Farmaci antinfiammatori
- Broncodilatatori
- Modulatori CFTR
- Farmaci per fluidificare il muco
- Altri
- Chirurgia
- Chirurgia nasale e dei seni
- Chirurgia intestinale
- Trapianto di fegato
- Trapianto di polmone
- Altri
Per via di amministrazione
- Orale
- Inalato
Per fascia d’età
- Pediatria
- Adulti
- Geriatrico
Per Regione
- Nord America (Stati Uniti, Canada, Messico, Resto del Nord America)
- Europa (Francia, Regno Unito, Spagna, Germania, Italia, Paesi nordici (Danimarca, Finlandia, Islanda, Svezia, Norvegia), Unione del Benelux (Belgio, Paesi Bassi, Lussemburgo), Resto d’Europa
- Asia Pacifico (Cina, Giappone, India, Nuova Zelanda, Australia, Corea del Sud, Sud-est asiatico (Indonesia, Tailandia, Malesia, Singapore, Resto del sud-est asiatico), Resto dell’Asia Pacifico
- Medio Oriente e Africa (Arabia Saudita, Emirati Arabi Uniti, Egitto, Kuwait, Sud Africa, Resto del Medio Oriente e Africa)
- America Latina (Brasile, Argentina, Resto dell’America Latina)
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